Удалось вернуть зрение от природы слепым пациентам
Ученым удалось разработать новую методику лечения слепоты, вызванной врожденным заболеванием амавроз Лебера. Проведенные эксперименты показали действенность методики и позволили частично восстановить зрение некоторым пациентам. Также результаты исследований показывают возможность применения метода к другим болезням.
Международная группа специалистов разработала совершенно новую генную терапию, которая помогает частично вернуть возможность видеть слепым людям, потерявшим зрение из-за амавроза Лебера. Это наследственное заболевание сетчатки, связанное с дефектным геном RPE65. Из-за этого гена умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки сетчатой оболочки. Проявляется болезнь в первые месяцы жизни или при рождении.
Новый метод лечения под названием «voretigene neparvovec» заключается в поставке нормальной копии мутировавшего гена RPE65 в клетки сетчатки. Они с помощью здорового гена начинают продуцировать белок, восстанавливающий зрение.
Ученые провели эксперимент, в котором на добровольной основе приняли участие 29 человек. Терапия помогла 27 пациентам. Зрение у них повысилось до способности ориентироваться в лабиринте при неярком свете. Также у испытуемых повысилась светочувствительность и улучшился периферический обзор. О полном возвращении зрения речи пока не идет. Но возможность для ранее слепых людей видеть формы предметов, свет, перемещаться без помощи собаки-поводыря — уже большое достижение. Эффект от терапии длится два года, по истечении которых необходимо вновь пройти лечение.
Медики полагают, что генная терапия «voretigene neparvovec» поможет в борьбе с более чем 200 генетическими мутациями, вызывающими слепоту.
Команда MagazinLinz.ru