Технологию редактирования ДНК использовали для лечения слепоты
Американские ученые впервые применили технологию генного редактирования CRISPR, чтобы вылечить слепоту наследственной формы. Эксперимент еще не закончен, но исследователи представили на суд общественности промежуточные результаты.
CRISPR представляет собой одну из технологий редактирования генома. Так называют вид генной инженерии, когда искусственным путем включают, перемещают или удаляют отдельные участки ДНК.
Недавно специалисты из Портлендского университета здоровья и науки провели экспериментальную хирургическую операцию. Они выполнили редактирование генома пациенту с наследственным заболеванием — амаврозом Лебера. Из-за генетического сбоя при этой патологии разрушаются и больше не восстанавливаются фоточувствительные клетки в глазах. Это приводит к врожденной слепоте или вызывает ее развитие в раннем детском возрасте. При этом со стороны человек с таким диагнозом выглядит здоровым, потому внешне его глаза имеют нормальный вид, и даже структура сетчатой оболочки не нарушена.
Причиной болезни является аномальный ген CEP290. Он ответственен за формирование клеток, которые помогают нам воспринимать цвет и свет. Именно этот ген в ходе операции пытались изменить американские специалисты. Они ввели к фоточувствительным клеткам сетчатки слепого пациента раствор, содержащий молекулы системы генного редактирования.
Оценить результаты экспериментального лечения можно будет примерно через месяц. Если оно окажется успешным и безопасным, врачи планируют провести еще несколько клинических испытаний на других пациентах с аналогичным диагнозом. Отметим, что до первой операции на человеке методика прошла успешное тестирование на животных и тканях человеческого организма.
Хотя эксперимент еще не окончен, исследователи и врачи уверены, что его успех ознаменует новую эру в медицине. Технология может вернуть зрение тем людям, которые были обречены остаться слепыми на всю жизнь.
Команда MagazinLinz.ru