Генная терапия поможет частично восстановить утраченное зрение
Согласно исследованиям, представленным на конференции в Американской конференции академии офтальмологии, пациенты, утратившие зрение вследствие развития наследственных заболеваний, могут получить надежду на его частичное восстановление. Ученые разрабатывают курс генной терапии для лечения таких случаев.
В исследовании приняли участие пациенты, которым был поставлен диагноз «врожденный амовроз Лебера». Это редкое, но очень тяжелое заболевание подает первые свои признаки еще во младенчестве. По мере того, как оно прогрессирует, зрение пациента ухудшается и в конечном итоге утрачивается совсем.
Для лечения подобного заболевания врачи из Америки разрабатывают программу, включающую генную терапию. В настоящее время курс проходит рассмотрение в Управлении по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA). Предполагается, что программа будет одобрена уже в этом году. В настоящее время нет методов, позволяющих полноценно лечить наследственные заболевания сетчатки, поэтому данный метод может стать спасительным для тех, кому угрожает слепота.
Офтальмолог Стивен Р. Рассел, доктор медицинских наук, Университет Айовы, является одним из ведущих специалистов исследования. Данные первого анализа показали, что 27 из 29 пациентов (93%) испытали значительные улучшения зрения после проведения терапии. Испытуемым предложили задачу — пройти затемненный лабиринт. Большинство пациентов справилось без труда, хотя до проведения лечения это оказывалось для них весьма сложным. Также они отметили улучшения периферического зрения и повышение чувствительности к свету.
Данное исследование может проложить дорогу для лечения более чем 225 других генетически обусловленных заболеваний, вызывающих потерю зрения. Так, вероятно, эта методика может быть использована в терапии пигментного ретинита, возрастной макулярной дегенерации желтого пятна и прочих серьезных недугов.
Лечение не восстанавливает зрение полностью. Тем не менее, он позволяет пациентам видеть формы и свет, что дает им шанс обходиться без трости или собаки-поводыря. Неясно, как долго продлится эффект, но вот уже два года зрение пациентов, прошедших терапию, сохраняется на том же уровне, что был сразу после лечения, и не снижается.
Уже ранее ученые предпринимали попытки внедрить методы генной инженерии в терапию офтальмологических заболеваний, но ни одна из программ не попала на стол рассмотрения FDA. Однако представленная на этот раз методика показала отличные результаты. Теперь ученое сообщество с нетерпением ждет окончательного вердикта комиссии. Ожидается, что агентство примет свое решение не позднее января 2018 года.
Команда MagazinLinz.ru